近期，我国研究人员揭示了甲酰基肽受体1（FPR1）通路在中枢神经系统炎症和变性中的关键作用，并成功研发出具有临床应用潜力的新药物分子，为多发性硬化症等神经系统疾病的治疗开辟了新途径。相关研究成果由天津医科大学总医院神经内科主任医师施福东院士研究团队获得，并于北京时间11月14日在线发表在国际学术期刊《Science》上。多发性硬化症是导致全世界年轻人残疾的主要非创伤性疾病。其疾病过程涉及局部免疫炎症和大脑不可逆的神经退行性损伤。现有的治疗方法通常作用于外周免疫系统，但很难有效阻止病情的持续恶化脑部病变。针对这个长期困扰医学界的问题，施福东研究团队花费多年研究，发布了受损细胞释放的线粒体甲酰肽可激活FPR1驱动大脑区域炎症并诱发神经退行性变的病理双通路机制。 FPR1促进多发性硬化症神经退行性变的机制示意图。 （采访者提供）血脑屏障具有选择性阻断作用。虽然这可以保护脑组织免受血液中有害物质的侵害，但也增加了药物进入大脑目标区域的难度。石福东研究团队围绕首要靶点FPR1，利用计算机辅助药物设计技术，从数百万种可穿过血脑屏障的化合物中筛选出小分子拮抗剂T0080。在三种多发性硬化症动物模型中，T0080 显着抑制 i大脑炎症反应并有效减缓神经退行性变的过程，作为创新药物显示出巨大的前景。这一新发现进一步完善了中枢神经系统炎症和变性机制的理论框架，并创造了新的FPR1拮抗剂T0080作为治疗多发性硬化症的候选药物。对于阿尔茨海默病、帕金森病、中风等具有共同病理生理机制的疾病具有潜在的治疗意义。据悉，目前科研人员正在推进T0080的临床转化。相关成果标志着我国神经系统疾病原创靶点发现和创新药物研发迈出重要一步。 （记者张建新、李雅婷） 
